WASHINGTON – Tumori pediatrici: da uno studio di una nuova molecola, nascono per bambini affetti da particolari mutazioni genetiche. Si tratta di un farmaco ‘personalizzato’ che ha dimostrato di ridurre la massa tumorale, e in alcuni casi di eliminarla del tutto, in bambini malati che presentano particolari mutazioni geniche. Il farmaco, dunque, agisce sulla base della mutazione genica del singolo paziente. Lo studio relativo alla nuova molecola entrectinib è stato presentato al Congresso della Società americana di oncologia clinica (Asco).
L’efficacia
Lo studio Startrk ha considerato un campione di 29 bambini tra i 4 mesi di vita ed i 20 anni di età con tumori del sistema nervoso centrale, neuroblastoma e tumori solidi. Tutti i pazienti che presentavano particolari mutazioni dei geni Ntrk, Ros1 e Alk (12 sul totale) hanno risposto positivamente al trattamento registrando una riduzione significativa della massa tumorale o la sua scomparsa. Ulteriori studi saranno necessari ma, secondo la presidente Asco Monica Bertagnolli, “questi primi dati aprono all’eccitante possibilità della messa a punto del primo trattamento contro i tumori dei bambini basato sulla genetica del tumore invece che sul tipo di cancro o la sua localizzazione. Si tratta di un passo in più che ci consentirà di portare la medicina personalizzata anche nella cura dei tumori pediatrici, finora non studiati secondo tale approccio”.
In commercio entro agosto
Il farmaco, sulla base dei suoi dati di efficacia, ha ottenuto la designazione di ‘Breakthrough therapy’ per la velocizzazione del suo percorso da parte dell’ente Usa per i farmaci Fda e la designazione di ‘Priority medicine’ dall’ente europeo per i farmaci Ema. La decisione della Fda per la sua immissione in commercio è attesa entro agosto. Proprio la profilazione del genoma unita a trattamenti personalizzati, concludono gli oncologi, è oggi un nuovo strumento fondamentale per offrire anche ai bambini cure sviluppate specificamente per il loro tipo di tumore.
