LONDRA – I bambini riescono dove i grandi, per meri interessi economici, si bloccano. E’ accaduto in Inghilterra. Luis Walker un bimbo di soli 8 anni, affetto da fibrosi cistica, ha preso carta e penna e ha chiesto all’azienda farmaceutica Vertex Pharmaceuticals che produce il lumacaftor/ivacaftor di abbassare il prezzo del farmaco per lui di importanza vitale. Ma non solo.
Ha anche chiesto che la terapia diventi disponibile attraverso il sistema sanitario inglese (Nhs).
La lettera commovente
“Avete la medicina che può farmi sentire molto meglio e potrebbe evitarmi di trascorrere così tanto tempo in ospedale – ha scritto il giovane a Rebecca Hunt, vicepresidente della Vertex. – Per favore commercializzatela nel mio Paese. Se vostro figlio avesse la fibrosi cistica, so che capireste e abbassereste il prezzo”.
La risposta
Il medicinale è stato approvato, come ricorda la Bbc, dall’Agenzia europea per i medicinali (Ema) nel novembre 2015 ma non è stato ancora raggiunto un accordo sui costi con il Servizio Sanitario Nazionale inglese. Nel rispondere al piccolo, l’azienda ha detto che “condivide la frustrazione” di Luis e delle migliaia di persone in Inghilterra che attendono l’accesso al farmaco. E se il mese scorso, il segretario alla salute Matt Hancock ha invitato Vertex a rompere l’impasse, l’Nhs ha dichiarato di aver proposto un accordo quinquennale.
Quel patto consentirebbe a Vertex di ottenere entrate nella regione per 500 milioni di sterline nei prossimi cinque anni e per oltre 1 miliardo di sterline nei prossimi 10.
La lettera a Theresa May
Già a maggio, Luis è stato tra le centinaia di bambini affetti da fibrosi cistica a scrivere al primo ministro inglese per chiedere l’accesso al farmaco. E’ un medicinale che potrebbe cambiargli la vita e che si ritiene sia appropriato per circa il 50% dei pazienti. “Caro Luis – ha risposto May – mi dispiace di sentire che non stai molto bene e che devi trascorrere tanto tempo in ospedale. Dev’essere molto dura per te e la tua famiglia. Sono determinata a fare ciò che posso perché si arrivi ad avere accesso al farmaco.
Cos’è la fibrosi cistica
E’ una malattia genetica grave multiorgano, che colpisce soprattutto l’apparato respiratorio quello digerente. E’ dovuta ad un gene alterato, cioè mutato, chiamato gene CFTR (Cystic Fibrosis Transmembrane Regulator), che determina la produzione dimuco eccessivamente denso. Questo muco chiude i bronchi e porta a infezioni respiratorie ripetute. Ostruisce inoltre il pancreas e impedisce che gli enzimi pancreatici raggiungano l’intestino, di conseguenza i cibi non possono essere digeriti e assimilati.
Seppure il grado di coinvolgimento differisca anche notevolmente da persona a persona, la persistenza dell’infezione e dell’infiammazione polmonare, che causa il deterioramento progressivo del tessuto polmonare, è la maggior causa di morbilità nei pazienti FC.
