MILANO – Trapianto di cellule staminali per debellare la sclerosi multipla. L’intervento, condotto su tre pazienti eseguito dal neurochirurgo Sandro Carletti, responsabile del Dipartimento di Neuroscienze dell’Ospedale Santa Maria di Terni, è avvenuto senza complicazioni e non si sono registrati effetti collaterali. La sperimentazione è avvenuta grazie collaborazione con la Fondazione Cellule Staminali di Terni, l’Azienda Ospedaliera ‘Santa Maria’ di Terni, lo Swiss Institute for Regenerative Medicine e l’Ospedale Cantonale di Lugano.
L’annuncio
I pazienti trattati stanno bene e non manifestano effetti collaterali. L’annuncio è stato dato in Vaticano, in occasione dell’Assemblea Nazionale della Pontificia Accademia per la Vita, da Monsignor Paglia e da Vescovi.
Il trapianto
Il trapianto sul primo campione di pazienti è avvenuto con l’iniezione di 5 milioni di cellule staminali nella cavità del ventricolo laterale cerebrale. L’idea è quella di favorirne la diffusione nel sistema nervoso centrale attraverso il liquido cefalorachidiano. “Siamo orgogliosi dei risultati raggiunti in questo prima parte della sperimentazione – ha affermato Vescovi – I pazienti sono sotto controllo e stanno bene. Non abbiamo rilevato alcuna evidenza di effetti collaterali. Quello intrapreso è un percorso lungo e complesso. Ma la conclusione del trapianto sul primo gruppo di pazienti è un segnale positivo. Rappresenta un nuovo traguardo per la ricerca scientifica italiana verso la cura delle malattie neurodegenerative. Per quanto si tratti di una sperimentazione di fase I, abbiamo costruito il disegno sperimentale in modo da avere qualche probabilità di potere evincere eventuali effetti terapeutici”.
La sperimentazione
L’equipe di clinici e ricercatori è ora in attesa dell’autorizzazione a procedere nei prossimi mesi con il trapianto di cellule staminali celebrali sui prossimi gruppi di pazienti arruolati per il trial clinico di fase 1. Trial che ha la finalità esclusiva di valutare la sicurezza e la tollerabilità della terapia. La sperimentazione coinvolgerà 15 pazienti, tra i 18 e i 60 anni, affetti da sclerosi multipla secondaria progressiva. Il dosaggio cellulare, pari a 5 milioni di staminali nel primo gruppo, verrà raddoppiato nel secondo gruppo. E progressivamente aumentato nei gruppi successivi di pazienti, per permettere la valutazione di eventuali effetti neurologici e terapeutici. Seguirà un periodo di monitoraggio che prevede controlli mensili nel primo anno e semestrali nei successivi cinque anni dall’intervento.
Cos’è la sclerosi multipla
La sclerosi multipla è una malattia neurodegenerativa demielinizzante, cioè con lesioni a carico del sistema nervoso centrale. Per molti anni è stata considerata una malattia della sostanza bianca del sistema nervoso centrale. Tuttavia un numero crescente di studi ha dimostrato anche un coinvolgimento della sostanza grigia.
Nella sclerosi multipla si verificano un danno e una perdita di mielina in più aree (da cui il nome multipla) del sistema nervoso centrale.
Alla base della SM dunque vi è un processo di demielinizzazione che determina danni o perdita della mielina e la formazione di lesioni (placche) che possono evolvere da una fase infiammatoria iniziale a una fase cronica, in cui assumono caratteristiche simili a cicatrici, da cui deriva il termine sclerosi.
Le cause
La causa o meglio le cause sono ancora in parte sconosciute, tuttavia le evidenze scientifiche indicano che la malattia origina da una combinazione di fattori ambientali e fattori genetici. Pertanto la SM appartiene al gruppo delle malattie multifattoriali, patologie complesse la cui natura è legata a questa doppia componente.
I dati
Nel mondo si contano circa 2,5-3 milioni di persone con SM, di cui 600.000 in Europa e oltre 118.000 in Italia. La distribuzione della malattia non è uniforme: è più diffusa nelle zone lontane dall’Equatore a clima temperato, in particolare Nord Europa, Stati Uniti, Nuova Zelanda e Australia del Sud. La prevalenza della malattia al contrario sembra avere una progressiva riduzione con l’avvicinarsi all’Equatore. La SM può esordire a ogni età della vita, ma è diagnosticata per lo più tra i 20 e i 40 anni e nelle donne, che risultano colpite in numero doppio rispetto agli uomini. Per frequenza è la seconda malattia neurologica nel giovane adulto e la prima di tipo infiammatorio cronico.
